## نوید جدید برای درمان بیماری SMA: داروی apitegromab گامی به سوی بهبود عملکردهای حرکتی
بیماری SMA (آتروفی عضلانی نخاعی) یک بیماری ژنتیکی است که باعث ضعف و تحلیل عضلانی شده و انجام فعالیت‌هایی مانند راه رفتن، صحبت کردن و بلعیدن را برای کودکان دشوارتر می‌کند. این بیماری به دلیل عدم تولید پروتئین SMN در بدن بروز می‌یابد که برای رشد و سلامت سلول‌های عصبی عضلانی ضروری است.
اخیراً داروی apitegromab امیدهای جدیدی را برای درمان این بیماری در دل بیماران و خانواده‌هایشان ایجاد کرده است. این دارو با مسدود کردن پروتئین میوستاتین که رشد عضلانی را مهار می‌کند، به افزایش قدرت و رشد عضلات کمک می‌کند. نتایج تحقیقات نشان می‌دهند که این دارو در مقایسه با دارونما، عملکردهای حرکتی مانند ایستادن و خزیدن را به طور قابل توجهی بهبود می‌بخشد.
تاکنون سه دارو برای درمان SMA توسط سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) تائید شده‌اند که شامل Spinraza بایوژن، ژن درمانی Zolgensma نوارتیس و Evrysdi رُش و پی‌تی‌سی تراپیوتیکس می‌باشند.
با توجه به نتایج امیدوارکننده‌ی این دارو، تحلیلگران وال استریت اعتقاد دارند که apitegromab می‌تواند تائیدیه FDA را دریافت کند. شرکت اسکولار راک قصد دارد در سه ماهه اول سال ۲۰۲۵ درخواست تائیدیه این دارو را به FDA ارائه دهد.
